对于建议定价和支付体系的继续优化，博科思建议增强其激励、奖励首创新药和同类最优疗法（“best-in-class”）的力度，尤其是加强创新药定价与全球定价水平的融合

FDA新批准的儿童罕见病基因疗法定价超人民币3000万元，行业人士认为，目前基因治疗的高定价更多反映的是研发成本而非生产成本；在生产环节，病毒载体培养成本过高的问题也亟需解决

基因测序技术虽然可以看到体内出现的一些早期的基因突变，帮助预测肿瘤的发生概率，但它不能取代临床手段，只能作为众多检测手段中的一项补充技术。基因检测目前存在一些公司过度检测的问题

财新智库出品的《新科技观察》报告每周二发送，提供重要的全球新科技政策信息、市场资讯、企业动态及深度洞察

多家药企竞相攻克难题，看重CD47靶点研发广谱肿瘤免疫药的潜力，它会成为下一个PD-1吗？研发难在哪？谁又会摘得王冠上的明珠？

2023年变化最大、最受关注的两家跨国药企是辉瑞与诺和诺德。两家企业呈现冰火两重天

复旦眼耳鼻喉研究团队率先完成全球首个遗传性耳聋基因疗法的临床试验，但这是一项研究者发起的探索性试验，海外企业新药已进入正式临床试验阶段

与往年相比，人工智能（AI）成为今年多项技术的核心支撑。同时，在大片段DNA插入技术中，中国科学团队开发的精准定点插入新工具入选。这也是自2018年评选以来，首次有中国学者的技术入选

目前全球CRISPR/Cas9相关的基因编辑临床研究共有50余项。涉及公司或都需要向Editas支付不菲费用

• The UK's Medicines and Healthcare products Regulatory Agency granted conditional marketing authorization for the CRISPR/Cas9 gene-editing therapy Exa-cel (brand name: Casgevy) on November 16, 2023, for treating sickle cell anemia and transfusion-dependent beta-thalassemia. This marks the first approved gene-editing treatment aimed at curing diseases by knocking out genes, with clinical trial effectiveness data over 95%.
• The launch of this therapy is seen as a significant boost to the field of gene editing, but it also brings mixed feelings among Chinese pharmaceutical entrepreneurs who believe China could have been at the forefront. The He Jiankui scandal in 2018, involving the creation of genetically edited babies, led to stringent regulations and halted many ongoing projects in China.
• While the shadow of He Jiankui's case is fading and more Chinese companies are entering clinical trials for gene-editing therapies, challenges remain such as patent barriers set by foreign competitors and strict domestic policies on human genetic resources. Additionally, there are concerns about ethical boundaries regarding inheritable human gene editing and debates over how to balance innovation with safety and affordability.

曾引发科学界伦理大讨论的基因编辑技术终于从实验室走向临床，如何成为领跑者？

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CD47是近年来最受关注的靶点之一，但尚未成药，研发热度与失败率均高

从募捐到套捐到暗箱最后到诈骗，多起儿童大病筹款被从生命线导入死路。出路何在？

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盖茨基金会提出在全球推广七项简便易行的工具，如多种微量营养素补充剂、孕妇用阿奇霉素、婴儿双歧杆菌等，这些工具有希望在2030年前挽救近200万孕产妇和新生儿生命